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系列: 卫生政策101
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突破性治疗指定(BTD)是美国食品药品监督管理局(FDA)制定的四个加速计划中的最新项目,旨在加快针对严重疾病的新型疗法的开发和审查。公众对该计划的反应在很大程度上是积极的,数十种药物已经成功获得了指定。但是,FDA拒绝的请求数量远远超过了其允许的数量。实际上,截至2015年3月,提交的BTD请求中只有不到三分之一的请求得到了批准。相比之下,在1998年至2007年之间批准了大约75%的快速通道指定请求(美国原子能机构的另一项快速计划)。这种差异表明,根据FDA的标准,究竟是什么构成“突破”仍存在不确定性。

4月24日,布鲁金斯卫生政策中心将举办一场活动, 突破性疗法名称:探索资格标准,它将使用真实和假设的案例研究来讨论BTD计划的资格标准,以探索FDA如何权衡提交的证据。以下是介绍BTD的定义,价值和影响的入门。

什么是BTD?

BTD于2012年根据《食品和药物管理局安全与创新法案》成立,旨在加快在临床开发过程早期阶段显示出非凡效益迹象的药物的开发和审查。但是,BTD不是自动批准。该药物仍然必须接受FDA的临床测试和审查。相反,BTD旨在促进和缩短临床开发过程,否则可能需要很多年才能完成。

FDA使用什么标准来评估潜在的突破?

为了获得指定资格,必须以治疗严重或危及生命的疾病为治疗目标,并且必须有初步的临床证据表明,在至少一项具有临床意义的重要治疗措施上,它代表了对现有治疗方法的重大改进 结果 (例如死亡或永久性损害)。

FDA在考虑BTD要求时,主要考虑三个方面:

1)所提交临床证据的数量和质量;

2)与药物进行比较的可用疗法;和

3)研究结果对治疗效果的影响。

然而,在实践中,很难定义治疗必须达到的单个阈值。该决定取决于该药物的具体情况。例如,在某些情况下,目标疾病几乎没有或没有可用的治疗方法,而在另一些情况下,可能存在几种可以与新疗法进行比较的有效替代疗法。该请求也可能在临床开发过程的不同阶段提出,这意味着FDA可获得的数据量和类型可能会有所不同。在某些情况下,当在更大的人群中对该药物进行测试时,获益的早期证据可能会消失,这就是为什么如果后续数据显示该疗法不再符合标准,则FDA保留撤销该名称的权利。

有多少种疗法获得了指定?

截至2015年3月,FDA共收到293份BTD申请。其中82个获得了指定,此后有23个被批准用于市场营销。这些批准中的十个是已批准药物的新适应症,而不是从未获得FDA批准的新颖疗法。

BTD有什么好处?

对于药物制造商而言,这与他们与FDA的互动强度和频率有关。授予该名称后,FDA将采取“全力以赴”的方法,在整个临床开发过程中为制造商提供持续的指导和反馈。收到BTD的产品还可以滚动方式提交其部分营销申请(而不是在临床试验结束时一次全部提交),并且BTD也可以与其他快速程序结合使用,以进一步减少产品的上市时间。

对于患者而言,潜在的好处是直接的:更早地获得可能会大大改善或延长其寿命的疗法。

BTD与其他三个快速程序有何关系?

其他三个快速审查和开发计划(快速通道指定,优先审查和加速批准)也旨在促进针对严重疾病的药物的开发和批准。这些其他计划已经实施了15年以上,并且在加速患者使用新疗法方面发挥了重要作用(表1)。仅在2014年, 66% FDA批准的41种药物中’的药物评估和研究中心至少使用了这四种途径中的一种,并且46%的患者接受了至少两种指定的组合。

表1:FDA的快速审查计划概述


表1博客

 改编自 美国食品药品管理局’s行业指南:严重情况下的快速程序– Drugs and Biologics

该倡议是 经济研究 布鲁金斯大学和 南加州大学舍弗卫生政策中心& Economics,目的是利用南加州大学和布鲁金斯大学的协作优势,通过严格的,基于证据的分析为全国医疗保健辩论提供指导,并提出切实可行的建议。

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